计算医学写入“十五五”：AI制药能否从加速器变成变局者
政策信号：计算医学进入“十五五”
9月18日，工信部、国家发改委等十部门联合印发《医药工业发展“十五五”规划》，为未来五年中国医药工业高质量发展划定核心路径。文件中，“计算医学”与人工智能、量子计算、超级计算并列，正式进入产业视野。规划明确目标：到2030年，创新药产业规模年均增速超20%，首创新药全球占比突破25%。
在医药企业，AI正从“试水”转向“战略重构”。恒瑞、丽珠、复星等头部企业年投入达数亿至十亿级；中小药企受资金与数据制约，仍以试水为主。
- 研发端：AI已介入靶点发现、分子设计、制剂优化，临床前周期可缩短30%以上；
- 生产端：中药AI微沸、智能提取等提升收率与能耗表现；
- 营销管理端：智能客服、HR筛选等逐步落地。
苏州诺景生命科技创始人兼CEO郑维义表示，AI已不再是可选项，而逐渐成为制药公司必备的工具。药企态度转变很快，有的企业此前称会跟随，不久后便宣布与AI相关机构合作。
AI是加速器，但难保成功率
不过，AI当前最直接的价值，仍集中在药物研发的单一环节：蛋白结构预测、靶点分子筛选、化合物理化性质预判等。其核心作用是拓宽研发搜索空间、提升单环节效率。
中科计算技术西部研究院研究员、图灵-达尔文实验室副主任、哲源科技联合创始人赵宇指出，当前AI被主要定位为效率工具，用于加速对已知靶点、通常已有70%-80%验证基础的化合物筛选与优化环节，仅优化分子发现这15%-20%的环节，是典型的“治标不治本”。如果某个具体项目或子环节的效率提升被折算到整个研发周期中，百分比确实可能很小。
“不能把AI制药等同于计算医学。”赵宇强调，药物研发的核心难点，恰恰在实验室之外、人体之内的复杂场景。同一靶点在不同组织环境中功能迥异，同一药物对不同患者疗效天差地别，细胞、动物实验中成立的药理机制，会因人体代偿机制、免疫微环境、患者个体异质性彻底失效。
郑维义也认为，AI目前更多是“加速器”，而非“成功率保证”。AI辅助研发项目已有进入临床、甚至被提及进入三期临床阶段，但从临床前到上市，仍需经历严格的实验和监管验证。新药最终能否带来显著临床价值，仍是另一回事。
计算医学闭环与落地挑战
计算医学并非新概念。2005年，美国约翰斯·霍普金斯大学成立计算医学研究所，正式确立“Computational Medicine”学科方向。国内系统性研究与产业落地起步于2019—2020年。2023年，张春明、赵宇、谭光明团队在《科学与社会》刊发研究成果，明确将计算医学定义为药物创新的“底座技术”。
赵宇概括，计算医学通过多尺度生物数据整合建模，解码疾病核心机制与药物疗效逻辑，为药物研发全流程关键决策提供科学支撑。生命系统不是基因、蛋白、细胞的简单叠加；针对肿瘤、代谢病、免疫疾病等复杂疑难病症，必须打通多尺度生物医学数据，搭建可精准描述疾病状态、发病机制、药物干预全过程的动态模型。
为何计算医学在2026年正式写入国家“十五五”医药工业规划？赵宇认为，核心是中国在数据积累、算力升级、产业需求三重条件上全面成熟。一方面，基因组、转录组、蛋白组、单细胞、空间组学、医学影像、数字病理、真实世界临床数据持续爆发；另一方面，人工智能、超级计算、量子计算持续突破，为复杂生命系统模拟提供底层支撑。
“人工智能、超级计算、量子计算，本质是持续升级的‘通用计算能力’。计算医学是专属医学领域的转化应用体系。”赵宇说，核心是解决“超强算力如何落地解决真实医学难题”，完成从算力资源到医药创新成果的闭环转化。
这种路径已开始进入实践。围绕疾病机制研究、靶点发现、患者分层和虚拟临床研究等环节，相关团队正把计算模型真正放入研发流程，并通过实验和临床研究持续验证。一些团队开始将分散的数据、算力、模型、科学工具和验证能力进行工程化整合，形成面向疾病研究和药物研发的平台能力。其核心并不是简单把某一个研发环节做得更快，而是让计算更深入地参与疾病理解和研发决策。
这也是计算医学与AI制药的本质区别。赵宇指出，AI是通用技术工具，计算医学是以疾病为核心的系统化建模与决策框架，整合机器学习、知识图谱、多组学整合、因果推断、数字孪生等多元技术，核心目标是搭建可验证、可复用、可落地的真实疾病模型。真正的药物创新不能只回答“什么分子能结合靶点”，更要解答三个核心问题：靶点如何驱动疾病发生？干预靶点后疾病系统会产生哪些动态变化？不同患者能否从治疗中获益？
监管也在变化。2025年，美国FDA明确提出逐步缩减传统动物试验依赖范围，将AI计算模型、类器官等新型人体相关研究方法，纳入药物评价全新路径。2026年6月，FDA发布ICH M15《模型指导药物研发一般原则》最终指南，为模型指导药物研发全流程建立统一标准，覆盖模型规划、效果评价、证据生成、报告输出与监管沟通全链条。
赵宇表示，这些变化不是要用计算模型取代实验和临床，而是说明行业共识变了：可验证、可决策的模型证据，比单纯追求预测精准更重要。计算医学能否落地，不取决于纸面精度，而取决于能否为研发和监管决策提供可靠、可重复的实证支撑。
郑维义也提醒，AI在小分子化药中适配性较强，在大分子材料或成分研发中也可能更具优势，但从临床前到上市，仍需严格实验和监管验证。更大的制约在于数据。AI制药需要大量数据支撑，但“失败数据在哪里”？由于数据孤岛存在，不同企业、不同项目中的失败原因难以互联互通。一个药物失败可能涉及上百个因素，这些因素分散在不同机构中，无法混合利用，导致AI难以快速形成有效学习。其结果是，AI可能加快了成功和失败的进程，却不一定能找到真正成功的药物。若数据不能互联、失败经验不能共享，AI和计算医学要真正提高新药研发成功率，仍需跨越数据与验证门槛。